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双功能分子突破了传统成药原则,使攻克“不可成药的”靶点成为了可能。通过将两种蛋白质结合在一起,具有这种新模式的分子可以调节降解、信号传导、蛋白质折叠等传统小分子难以控制的细胞事件。然而,作为一种新模式分子,双功能分子在面临挑战的同时,也继续从新工具的开发和应用中获益。

“双功能分子”涵盖了具有不同但相似策略的相关模式的集合。一些作为“分子胶水”的小分子被认为是双功能化合物,包括免疫调节药物(IMiDs)如沙利度胺(thalidomide)和来那度胺(lenalidomide),这些分子可与E3连接酶相互作用,促进靶蛋白的降解。

然而,双功能分子通常具有比“分子胶水”更复杂的结构。其中一类分子就是目前备受



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